Terapia gênica ajuda no tratamento de doença grave do sangue

Paciente que precisava de transfusões diárias está há 21 meses sem necessitar de sangue

Alessandro Greco, especial para o iG |

Uma pesquisa publicada nesta quarta-feira pela revista Nature mostra que a terapia gênica – a inserção de genes no corpo humano para curar doenças – está de volta a todo vapor após um período de relativa dormência.

Pesquisadores liderados por Philippe Leboulch, da Universidade de Paris 11, na França, e de Harvard, nos Estados Unidos, e por Marina Cavazzna-Calvo, da Universidade Paris-Descartes, mostraram que o uso da terapia gênica em um paciente com uma doença grave no sangue está há 21 meses sem necessitar de transfusões de sangue. Antes do tratamento o jovem, atualmente com 21 anos, tinha de receber diariamente doses de sangue, desde que tinha três anos de idade. "O jovem encontrou um emprego estável como cozinheiro em um restaurante parisiense", contou Leboulch à AFP.

A doença, chamada beta-talassemia, é provocada por um defeito em um gene responsável pela produção de glóbulos vermelhos que leva a pessoa a ter anemia profunda, devido à incapacidade do corpo de produzi-los de forma eficaz. O tratamento começou a ser realizado em 2007 quando o jovem tinha 18 anos e é a única opção disponível de “cura” para essa doença que é hereditária. A doença é mais comum no sudeste asiático – o paciente do estudo tem origem vietnamita e tailandesa.

A outra opção é fazer uma transplante de células-tronco hematopoiéticas da medula óssea – vulgo, células que dão origem às diversas células do sangue como glóbulos vermelhos e brancos – uma opção complicada que necessita de uma compatibilidade doador/receptor difícil de encontrar.

A estratégia de Leboulch e de seus colegas foi retirar as células-tronco hematopoiéticas do paciente e inserir nelas o gene sadio que no jovem era defeituoso. Para abrir espaço para as células geneticamente modificadas se proliferarem, os pesquisadores fizeram o jovem passar por quimioterapia antes de reimplantar as células tronco geneticamente modificadas novamente nele – a ideia era matar as células defeituosas que existiam no corpo do paciente.

O resultado foi, ao menos até agora, considerado excelente, embora os pesquisadores afirmem no artigo ser necessário um acompanhamento a longo prazo para verificar a eficácia e segurança do tratamento e também para checar um efeito colateral que eles não são capazes de afirmar ainda se é benigno ou não: o aumento da produção de uma proteína chamada HMGA2. A proteína, que controla o comportamento das células do sangue, levou a um aumento aparentemente benigno dessas células – mas é possível que seja também o prelúdio de uma doença maligna do sangue – e parece estar ligada ao vetor utilizado para inserir o gene sadio no paciente. Testes com um maior número de pacientes já estão programados.

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